一、什么是临床试验登记

临床试验登记，是指研究者在公开的临床试验注册平台中，预先公布研究的基本信息、研究设计、研究对象、干预措施、结局指标、伦理信息、样本量和数据共享计划等内容。

登记的核心价值不是简单取得一个注册号，而是形成一份公开、可追溯的研究承诺。它有助于：

防止研究完成后根据结果选择性修改主要结局；
减少重复开展相同研究；
让患者、研究者和管理部门了解正在进行的研究；
识别未发表或结果阴性的研究；
比较注册方案与最终论文是否一致；
提高研究透明度和可信度。

原则上，干预性临床试验应在首例受试者入组前完成前瞻性注册。若研究已经开始甚至已经完成才登记，应如实填写实际开始日期，不得将回顾性注册伪装成前瞻性注册。

第一部分　研究识别信息

二、注册平台与注册号

1. 主要注册平台

主要注册平台是首次正式接受本研究登记，并为研究分配唯一注册号的平台。

常见平台包括：

中国临床试验注册中心；
ClinicalTrials.gov；
ISRCTN；
澳大利亚新西兰临床试验注册平台；
欧盟临床试验信息系统；
其他世界卫生组织认可的主要注册平台。

2. 主要注册号

由注册平台正式分配，例如：

ChiCTR开头的注册号；
NCT开头的ClinicalTrials.gov编号；
ISRCTN编号。

在注册号尚未生成时，通常填写“待分配”或由系统自动生成，不能自行编造。

3. 次要识别号

次要识别号可以包括：

研究方案编号；
伦理审查编号；
基金项目编号；
药物临床试验批准编号；
医疗器械研究编号；
申办方内部项目编号；
其他注册平台的注册号；
Universal Trial Number；
合作研究组编号。

填写时应同时注明编号的签发机构。例如：

上海市儿童医院伦理委员会：SCH-2026-015
研究方案编号：PEDS-SED-2026-01

三、公开题目

公开题目是供患者和非专业公众阅读的研究名称，应当简明、易懂。

示例

两种镇静方法用于儿童磁共振检查的效果比较

不建议

一项单中心、前瞻性、随机、对照、评估者盲法、非劣效、探索性临床研究

后者专业术语过多，更适合作为科学题目。

四、科学题目

科学题目应与研究方案和伦理申请中的正式题目基本一致。

通常可以包含：

研究对象；
试验干预；
对照干预；
主要研究目的；
研究设计；
研究中心数量；
研究框架。

示例

鼻内右美托咪定与口服咪达唑仑用于2至8岁儿童磁共振检查镇静的有效性与安全性：一项单中心、随机、平行对照、结局评估者盲法优效性试验

常见错误

中英文题目中的研究对象不同；
中文写“随机对照”，英文遗漏randomized；
中文写“回顾性研究”，英文却写prospective；
标题中写“双盲”，正文实际仅结局评估者设盲；
使用未经解释的内部缩写。

五、研究简称

研究简称又称研究缩写或试验名称。

可填写类型

由英文题目首字母组成的缩写；
项目内部已经正式采用的简称；
容易记忆的研究名称。

注意事项

没有正式简称时可以不填；
不要为了登记而勉强制造难以理解的缩写；
简称不能替代正式科学题目；
应核查是否与已有著名试验重名。

第二部分　资助、申办和责任主体

六、经费或物质支持来源

这里填写为研究提供资金、药品、设备、检测试剂、数据平台或其他实质支持的机构。

主要分类

政府科研经费
- 国家自然科学基金；
- 科技部项目；
- 卫生健康部门项目；
- 地方科技计划。
医院或大学经费
- 院级科研项目；
- 学科建设经费；
- 教学改革项目；
- 校级基金。
企业资助
- 制药企业；
- 医疗器械企业；
- 数字医疗企业；
- 合同研究组织提供的支持。
公益基金或学术组织
- 慈善基金会；
- 医学会；
- 患者组织；
- 非营利研究基金。
研究者自筹
- 无外部经费；
- 研究者或科室承担。
物质支持
- 免费提供药品；
- 借用设备；
- 免费检测试剂；
- 免费统计或数据平台服务。

填写原则

应区分“经费来源”和“申办方”。提供经费的机构不一定承担整个试验的发起和管理责任。

七、主要申办方

主要申办方是对研究的发起、管理、实施监督或资金安排承担主要责任的个人、机构或法人。

可能的主要申办方

医院；
大学；
科研院所；
制药企业；
医疗器械企业；
政府机构；
研究者个人；
学术合作组织。

研究者发起研究

对于研究者发起的临床研究，主要申办方可能是：

研究者所在医院；
研究者所在大学；
负责研究管理的法人机构；
在平台规则允许时填写主要研究者。

不能因为某企业提供了药品，就必然将企业填写为主要申办方。应根据协议中实际承担的责任判断。

八、次要申办方或合作申办方

次要申办方是与主要申办方共同承担部分研究责任的机构。

可能承担：

某些研究中心的管理；
数据管理；
安全性监测；
药物供应；
统计分析；
法律代表职责；
研究质量控制。

单纯提供病例来源的合作医院不一定属于次要申办方，也可以作为研究中心填写。

九、研究负责人和联系人

通常需要区分以下人员。

1. 主要研究者

对研究科学质量和实施负主要责任。

一般填写：

姓名；
职称；
科室；
所属机构；
邮箱；
电话；
通讯地址。

2. 科学问题联系人

负责回答研究设计、干预、结局和统计学等科学问题。

可以是：

主要研究者；
项目秘书；
研究协调员；
经授权的研究团队成员。

3. 公众咨询联系人

负责回答：

是否正在招募；
受试者如何联系；
研究地点；
基本参加条件。

建议使用机构邮箱和工作电话，避免公开私人手机、私人住址或短期失效的个人邮箱。

第三部分　研究类型与总体设计

十、研究类型

临床研究首先需要判断属于干预性研究还是观察性研究。

1. 干预性研究

研究者按照研究方案，主动将某种干预分配给受试者，并评价其对健康结局的影响。

干预可以是：

药物；
生物制品或疫苗；
医疗器械；
手术或操作；
行为干预；
饮食或营养干预；
康复措施；
诊断策略；
管理流程；
数字医疗技术。

2. 观察性研究

研究者不因研究目的主动决定受试者接受何种临床干预，而是观察实际发生的暴露、治疗或自然病程。

包括：

队列研究；
病例对照研究；
横断面研究；
病例交叉研究；
患者登记研究；
真实世界观察研究。

3. 扩大使用或同情使用

部分平台将未获批干预的扩大使用单独管理。它不同于标准临床试验，主要目的是为无其他治疗选择的患者提供治疗机会，而不是完成常规对照试验。

十一、研究阶段

研究阶段主要用于药物和部分生物制品试验，并非所有临床研究都适用。

1. 早期探索或Phase 0

特点：

极小剂量；
少量受试者；
研究药代动力学、靶点结合或早期生物学效应；
通常不以治疗获益为目标。

2. I期

主要研究：

初步安全性；
耐受性；
药代动力学；
药效动力学；
剂量递增；
最大耐受剂量；
推荐后续研究剂量。

可以在健康志愿者或特定患者中开展。

3. I/II期

同时具有：

I期的剂量和安全性探索；
II期的初步疗效评价。

4. II期

主要研究：

初步疗效；
剂量—反应关系；
推荐剂量；
进一步安全性。

5. II/III期

采用无缝或连续设计，将剂量选择与确证性评价相结合。

6. III期

主要进行大样本确证性评价，比较：

新治疗与标准治疗；
新治疗与安慰剂；
不同治疗策略。

通常用于支持注册、批准或临床决策。

7. IV期

药品上市后开展，研究：

长期安全性；
罕见不良反应；
真实世界有效性；
新适应证；
特殊人群；
不同用药策略。

8. 不适用

以下研究通常可填写“不适用”：

非药物干预研究；
大多数行为研究；
手术技术比较；
健康服务研究；
已上市药物的非注册性临床策略研究；
观察性研究。

十二、研究主要目的

主要目的应反映研究最核心的科学目标。

常见分类

治疗
- 改善疾病；
- 减轻症状；
- 提高治愈率；
- 降低并发症。
预防
- 预防疾病发生；
- 预防术后并发症；
- 疫苗预防；
- 预防复发。
诊断
- 评价诊断试验；
- 比较诊断策略；
- 评价诊断准确性。
筛查
- 评价早期发现疾病的方法；
- 比较筛查流程。
支持治疗
- 缓解症状；
- 改善生活质量；
- 减少治疗相关不良反应；
- 姑息或康复支持。
健康服务研究
- 医疗流程；
- 转诊方式；
- 医疗质量；
- 医疗资源利用；
- 远程医疗服务。
基础科学
- 生理机制；
- 药理机制；
- 生物标志物；
- 病理生理过程。
器械可行性
- 评价新器械能否实际使用；
- 研究操作成功率；
- 为正式确证性器械试验提供依据。
其他
- 不符合以上分类时使用，并应具体说明。

第四部分　分配方式、随机化与分配隐藏

十三、分配方式

分配方式指研究对象如何进入不同干预组。

1. 随机分配

每位受试者进入各组的机会由随机过程决定，分配结果在生成前不可预测。

适用于：

随机对照试验；
随机交叉试验；
随机整群试验；
析因试验。

2. 非随机分配

研究者按照非随机规则分组，例如：

医师或患者选择；
医院或病区决定；
时间段分组；
既往治疗方式；
临床实际决策；
地区或中心固定分组。

3. 不适用

常用于：

单臂干预研究；
不存在比较分组的研究；
某些观察性研究。

需要特别注意

“有两个组”不等于“随机分组”。

以下方法不是真正随机：

按入院顺序单双号；
按病历号奇偶数；
按出生日期；
按星期几；
交替分组；
根据床号；
医师临时决定。

这些属于非随机或准随机分配。

十四、随机单位

随机单位是实际接受随机分配的最小单位。

常见类型

个体随机
- 每位患者独立随机。
整群随机
- 医院、科室、学校、病区、社区或家庭整体随机。
身体部位随机
- 左右眼；
- 左右肢体；
- 不同牙齿；
- 不同皮损。
周期或时段随机
- 不同值班周期；
- 不同月份；
- 不同手术日。

登记时应说明分析单位是否与随机单位一致。整群随机试验还应考虑组内相关性。

十五、随机序列生成方法

随机序列生成是指用什么方法产生不可预测的分组顺序。

1. 简单随机化

每名受试者独立随机进入某组，例如：

计算机随机数；
随机数字表；
合格的软件随机函数。

优点：

简单；
不易人为操纵。

缺点：

小样本时各组人数和重要预后因素可能不平衡。

适合：

样本量较大的研究；
对分组人数短期不平衡不敏感的试验。

2. 区组随机化

将受试者分成若干区组，在每个区组内保持分组数量接近。

可分为：

固定区组；
变长区组；
随机区组大小。

例如两组1:1分配，可以采用4、6、8的变长区组。

优点：

招募过程中各组人数相对平衡。

风险：

固定且较小的区组可能使后续分配可预测。

登记时可说明采用区组随机，但对于仍在招募的盲法研究，不宜在公开字段中暴露容易导致预测的完整区组细节。

3. 分层随机化

先按照重要预后因素分层，再在每层内随机。

常见分层因素：

研究中心；
年龄组；
疾病严重程度；
性别；
既往治疗；
基线风险水平。

应避免设置过多分层因素，否则可能产生大量小层，影响实施。

4. 分层区组随机化

临床试验中常见的组合方法：

按研究中心和疾病严重程度分层，在各层内采用变长区组随机。

5. 最小化法

每纳入一名受试者，根据现有各组重要基线因素的平衡程度决定分组，通常还应加入随机成分。

适合：

样本量不大；
需要平衡多个重要预后因素。

如果完全由确定性规则决定而没有随机成分，是否属于严格随机化需要谨慎表述。

6. 反应适应性随机化

分配概率可根据研究过程中累积的结局信息改变。

例如：

疗效较好的组逐渐获得较高分配概率；
根据毒性或反应调整后续分配。

需要：

预先规定算法；
独立统计支持；
严格模拟；
明确中期分析和操作规则。

7. 剂量递增算法

早期剂量探索研究可能采用：

传统3+3设计；
连续重新评估方法；
贝叶斯最优区间设计；
加速滴定；
模型辅助剂量递增。

这类方法属于剂量分配算法，不一定等同于常规平行随机分组。

十六、分配比例

常见分配比例包括：

1:1；
2:1；
3:1；
1:1:1；
2:2:1；
其他预设比例。

为什么不一定都采用1:1

不等比例分配可能用于：

收集更多试验干预的安全性资料；
提高受试者接受新治疗的机会；
降低昂贵对照干预的使用量；
满足多个研究阶段的需要。

但在总样本量相同的情况下，1:1分配通常具有较高统计效率。不等比例分配应有明确理由，并反映在样本量计算中。

十七、分配隐藏

分配隐藏是指在受试者正式进入研究并完成分组之前，负责招募和纳入的人不能提前知道下一项分配结果。

它与盲法不同：

分配隐藏发生在随机分组之前；
盲法主要发生在分组之后。

常见合格方法

中央网络随机系统；
独立电话随机系统；
药房控制的随机系统；
独立统计人员远程分配；
连续编号、不透明、密封且防拆封信封；
由不参与招募的第三方保管随机表。

信封法应具备

连续编号；
不透明；
密封；
防止透光；
按顺序开启；
开启前记录受试者信息；
有开启记录。

不合格或高风险方法

随机表放在研究现场公开文件夹；
招募医师持有完整随机表；
透明信封；
未编号信封；
可提前拆开再封闭；
根据上一位受试者分组推测下一组。

第五部分　干预模型和试验框架

十八、干预模型

1. 单组设计

所有受试者接受相同干预，没有同期对照组。

适用于：

初步安全性研究；
可行性研究；
罕见病研究；
单臂前后对照研究。

局限是难以区分干预效果与自然病程、安慰效应或时间变化。

2. 平行组设计

不同组同时接受不同干预，每名受试者一般只进入一个组。

包括：

两组平行；
多组平行；
不等比例平行；
整群平行。

这是最常见的临床试验设计。

3. 交叉设计

同一受试者按照预定顺序接受两种或多种干预。

例如：

AB序列；
BA序列；
多周期交叉。

通常需要考虑：

洗脱期；
周期效应；
序列效应；
残留效应；
病情是否稳定。

不适合：

干预具有永久效果；
疾病快速进展；
存在治愈效应；
长期残留作用明显。

4. 析因设计

同时评价两个或多个干预因素。

典型2×2析因设计包括：

A干预+B干预；
A干预+无B；
无A+B干预；
无A+无B。

可用于同时估计两个干预的主效应，并探索交互作用。

5. 序贯分配设计

后续干预根据受试者前一阶段的反应或治疗路径决定。

可能包括：

多阶段治疗策略；
序贯多重随机试验；
自适应治疗策略研究。

不能把普通“先给药后观察”误填为序贯分配设计。

十九、试验框架

1. 优效性试验

目的在于证明试验干预优于对照干预。

假设通常为：

两组无差异
对比
试验组优于对照组

2. 非劣效性试验

目的在于证明试验干预的效果不比有效对照差到超过预先规定的非劣效界值。

适合新干预具有其他优势时，例如：

不良反应更少；
给药更方便；
成本更低；
恢复更快；
更容易实施。

必须预先规定：

非劣效界值；
界值的临床依据；
主要分析集；
敏感性分析。

3. 等效性试验

目的在于证明两种干预的差异位于预先规定的上下等效界值之间。

不能仅因P值大于0.05就声称两组等效。

4. 探索性试验

用于：

初步观察信号；
估计效应量；
验证流程；
为后续正式试验提供参数。

5. 可行性或先导试验

主要评价：

是否能够招募到足够受试者；
干预能否按方案实施；
数据能否完整收集；
受试者依从性；
测量工具是否适用；
正式试验所需资源。

可行性试验不应在样本量很小的情况下，将探索性P值解释为确证性疗效结论。

第六部分　盲法

二十、盲法的基本概念

盲法是指在完成分组后，使某些人员不知道受试者接受了哪种干预，以降低行为、测量、治疗、退出和分析偏倚。

首选填写方式

不要只写：

单盲；
双盲；
三盲；
四盲。

因为不同研究者对这些术语的理解并不完全相同。

更规范的方法是明确写出谁被设盲。

二十一、可被设盲的人员类别

1. 受试者盲

受试者不知道自己接受的是：

试验干预；
安慰剂；
对照药物；
假操作。

可减少：

期望效应；
主观症状报告偏倚；
依从性差异。

2. 干预实施者或医护人员盲

负责给药、治疗或护理的人员不知道分组。

适用于外观、剂量和操作可以匹配的干预。

手术、康复训练和明显不同的给药途径通常难以对实施者设盲。

3. 研究者盲

“研究者”范围较宽，登记时应进一步说明具体角色，例如：

招募研究者；
临床评估研究者；
随访研究者；
项目负责人。

4. 数据收集者盲

负责获取研究数据的人不知道分组。

例如：

访谈人员；
随访护士；
量表记录人员；
实验室人员。

5. 结局评估者盲

负责判断主要或次要结局的人不知道分组。

例如：

影像学判读专家；
视频评估专家；
独立事件判定委员会；
病理学评估人员；
神经功能评分人员。

在手术或行为干预无法双盲时，结局评估者盲仍然非常重要。

6. 数据分析人员盲

统计人员在数据库锁定和主要分析完成前，仅看到：

A组和B组；
X组和Y组；
隐去真实组名的数据集。

7. 稿件撰写人员盲

某些严格设计会在初步结果解释或稿件框架完成前隐藏真实组名，以减少解释偏倚。

二十二、常见盲法分类

1. 开放标签

没有任何主要角色被设盲。

应如实填写：

开放标签；受试者、干预实施者、结局评估者和数据分析人员均知晓分组。

2. 单盲

只有一类关键人员被设盲。

例如：

仅受试者盲；
仅结局评估者盲。

必须明确具体是哪一类人员。

3. 双盲

通常表示两类人员被设盲，但不同领域含义不同，因此必须写明，例如：

受试者和干预实施者设盲。

或者：

受试者和结局评估者设盲。

4. 三盲

通常有三类人员被设盲，例如：

受试者；
干预实施者；
结局评估者。

5. 四盲

常见表达为：

受试者；
干预实施者；
研究者或结局评估者；
数据分析人员。

仍应逐项选择具体角色，而不能只依赖“四盲”三个字。

二十三、盲法如何实现

登记中不仅要写谁被设盲，还应说明盲法机制。

药物试验

可以采用：

外观相同；
包装相同；
气味相同；
味道相同；
容量相同；
给药频率相同；
双模拟设计。

双模拟

当两种药物给药途径或剂型不同，可采用：

A组：真实药物A+安慰剂B；
B组：安慰剂A+真实药物B。

器械或操作研究

可以采用：

假装置；
假操作；
遮挡显示屏；
隐藏设备参数；
由独立人员设置设备。

结局评估者盲

可以采用：

去除影像中的组别信息；
视频匿名编码；
独立中央判读；
将病例资料重新整理后评估；
隐去干预名称和时间顺序。

统计盲

采用编码组名，直至：

数据库锁定；
主要分析程序确认；
统计分析完成；
正式揭盲会议召开。

二十四、紧急揭盲

盲法研究应预先规定：

什么情况下允许紧急揭盲；
谁可以申请；
谁有权批准；
如何获取分组信息；
是否仅揭盲单个受试者；
揭盲后如何记录；
是否继续随访；
是否报告申办方和伦理委员会。

紧急揭盲通常只应在知晓干预分组会直接影响受试者紧急治疗时进行。

第七部分　观察性研究设计分类

二十五、观察性研究模型

1. 队列研究

按照暴露、治疗或其他特征形成队列，并观察后续结局。

可分为：

前瞻性队列；
回顾性队列；
双向性队列；
单队列；
多队列；
暴露组与非暴露组队列。

2. 病例对照研究

先根据是否发生某结局选择：

病例组；
对照组。

再回顾比较既往暴露。

适用于：

罕见结局；
潜伏期较长的疾病；
需要研究多个暴露因素。

3. 病例组研究

只纳入已经发生特定疾病或结局的受试者，分析其特征、暴露或结局内部差异。

没有传统的非病例对照组。

4. 病例交叉研究

每名病例在不同时间窗口中充当自身对照。

适用于：

短暂暴露；
急性结局；
暴露效应发生较快。

5. 横断面研究

在一个时间点或较短时间窗口内，同时测量暴露与结局。

适合：

患病率调查；
现况调查；
量表调查；
诊断特征描述。

通常难以确定时间先后关系。

6. 生态学或社区研究

分析单位是：

地区；
医院；
社区；
国家；
人群群体。

不能直接将群体层面的关联推断到个体。

7. 家系研究

以家庭或家系为单位，研究：

遗传聚集；
家庭暴露；
家族性疾病；
基因—表型关系。

8. 患者登记研究

对某种疾病、状态、操作或治疗的人群进行持续、系统的数据收集。

例如：

罕见病登记；
麻醉并发症登记；
植入器械登记；
肿瘤登记；
围术期结局登记。

二十六、观察时间方向

1. 前瞻性

登记研究方案后，从现在开始向未来收集数据。

2. 回顾性

主要使用过去已经形成的资料，例如：

电子病历；
麻醉记录；
影像资料；
数据库；
已保存样本。

3. 横断面

在单一时间点或短时间窗口收集资料。

4. 双向性

同时包含：

既往回顾性数据；
后续前瞻性随访。

5. 其他

不符合以上分类时使用，并需解释。

第八部分　疾病、干预与研究分组

二十七、研究疾病或健康问题

应填写研究实际关注的主要疾病、状态或健康问题。

可以是：

疾病；
症状；
并发症；
生理状态；
医疗操作相关问题；
健康人群中的预防问题；
医疗质量问题。

示例

儿童程序性镇静；
术后恶心呕吐；
困难气道；
低氧血症；
健康志愿者药代动力学；
医务人员手卫生依从性。

应尽量采用标准医学名称，而不是仅使用科室内部简称。

二十八、干预类型

常见干预分类包括：

药物；
生物制品或疫苗；
医疗器械；
手术或操作；
放射治疗；
行为干预；
遗传干预；
营养或膳食补充剂；
组合产品；
诊断试验；
教育干预；
管理流程；
数字医疗或软件；
其他。

干预描述应包括

通用名称；
剂型；
单次剂量；
给药途径；
给药频率；
开始时间；
持续时间；
总疗程；
剂量调整；
停药规则；
允许的联合治疗；
救援治疗。

药物应优先采用通用名，不应只写商品名。

二十九、研究组或研究臂类型

1. 试验组

接受需要评价的新干预、主要干预或试验策略。

2. 阳性对照组

接受已有有效治疗。

3. 安慰剂对照组

接受不含活性成分但外观、给药方式尽量相同的安慰剂。

4. 假操作对照组

接受模拟操作，但不实施核心治疗步骤。

常见于：

手术研究；
器械研究；
针灸研究；
介入操作研究。

5. 无干预组

不接受研究指定干预，但可能继续接受常规医疗。

6. 常规治疗组

接受当前标准治疗或常规流程。

7. 剂量组

例如：

低剂量组；
中剂量组；
高剂量组。

8. 其他组

不属于上述类型时使用，但需要清楚描述其作用。

第九部分　研究对象和资格标准

三十、目标研究人群

应说明：

研究对象是谁；
来自什么场所；
具有何种疾病或临床状态；
为什么符合研究目标。

示例

在三级儿童医院接受择期磁共振检查、经评估需要程序性镇静的2至8岁儿童。

三十一、年龄

应填写明确的最低年龄和最高年龄。

单位可以是：

小时；
天；
周；
月；
岁。

新生儿、婴儿和早产儿研究尤其要说明使用：

出生后年龄；
胎龄；
矫正年龄；
月龄。

三十二、性别或性别资格

常见选择：

男性；
女性；
所有性别。

若仅纳入某一性别，应有科学依据，例如：

前列腺疾病；
妊娠研究；
卵巢疾病；
性别特异性生理问题。

三十三、健康志愿者

需要说明是否接受无目标疾病的健康受试者。

常见于：

I期药代动力学研究；
生物等效性研究；
疫苗研究；
生理机制研究；
正常参考范围研究。

三十四、纳入标准

纳入标准是受试者必须同时满足的条件。

常见分类包括：

人口学条件；
年龄和性别；
疾病诊断；
疾病严重程度；
检查或手术类型；
实验室指标；
既往治疗；
能否配合随访；
知情同意；
妊娠或避孕要求；
特定风险分层；
语言或认知能力。

每一项应当：

明确；
可测量；
可核查；
避免模糊词语。

不建议只写：

一般情况良好。
无明显异常。
研究者认为适合。

如必须使用研究者判断，应说明判断依据。

三十五、排除标准

排除标准用于排除虽然符合基本入组条件，但因安全、科学或操作原因不适合入组的人。

常见分类：

药物或器械禁忌证；
严重心肺疾病；
肝肾功能异常；
活动性感染；
妊娠或哺乳；
对研究药物过敏；
同时参加其他干预试验；
近期使用影响结局的药物；
无法完成随访；
既往接受同类干预；
数据缺失；
研究者判断存在重大风险。

注意

排除标准不应只是纳入标准的简单反面。

例如已经写：

纳入年龄2至8岁。

通常不必再写：

排除年龄小于2岁或大于8岁。

三十六、中止干预、退出研究和剔除分析

这三个概念不同。

1. 中止研究干预

受试者不再接受研究干预，但可以继续随访和收集结局。

2. 退出研究

受试者或监护人撤回继续参加研究的同意。

3. 剔除分析

研究完成后将某些受试者排除出特定分析集。

不能因为结果不理想而随意剔除。所有规则应预先规定。

第十部分　样本量与招募

三十七、样本量

登记时通常需要区分：

计划样本量；
实际样本量。

样本量计算应说明：

主要结局；
对照组预期值；
预期效应量；
显著性水平；
检验效能；
单侧或双侧检验；
分配比例；
脱落率；
整群设计效应；
多重比较调整；
非劣效或等效界值。

常见错误

样本量依据次要结局计算，却把另一指标列为主要结局；
登记样本量和伦理方案不同；
增加样本量后不更新注册信息；
仅写“参考既往研究”，没有计算参数；
将最终纳入人数误写为计划样本量。

三十八、招募状态

常见状态包括：

尚未开始招募；
正在招募；
已开始但当前不再招募；
招募完成但仍在随访；
暂停；
提前终止；
撤回；
已完成；
状态未知；
其他。

暂停、终止和撤回的区别

暂停：临时停止，未来可能恢复；
终止：研究已经开始，但提前永久停止；
撤回：尚未招募任何受试者便取消研究；
完成：按照方案完成最终随访或数据收集。

提前终止时应填写真实原因，例如：

招募困难；
安全性问题；
缺乏疗效；
经费中断；
申办方决定；
外部证据改变；
研究实施不可行。

第十一部分　结局指标

三十九、主要结局指标

主要结局是研究最重要的预设评价指标，通常也是样本量计算所依据的指标。

每项主要结局至少要写清：

指标名称；
指标定义；
测量工具或方法；
计量单位；
评价时间点；
评价窗口；
必要时说明分析方式。

完整示例

指标名称：镇静成功率。
定义：无需追加救援镇静、检查未因体动或镇静不足中断，并完成全部预定检查的受试者比例。
测量方法：由独立结局评估者根据检查记录判定。
时间范围：从研究药物给药开始至磁共振检查结束。

常见错误

只写“疗效”；
只写“成功率”，不定义成功；
缺少评价时间；
同时列出过多主要结局；
使用未解释的缩写；
将安全性指标笼统写为“不良反应”。

四十、次要结局指标

次要结局用于评价：

其他疗效；
作用机制；
安全性；
生活质量；
恢复速度；
资源消耗；
患者体验；
长期结局。

每项次要结局也要分别填写：

名称；
定义；
测量方法；
时间点。

不能将所有次要指标合并成一个大段落而没有分别定义。

四十一、探索性结局

探索性结局用于产生新假设，例如：

生物标志物；
亚组差异；
机制性指标；
新量表；
机器学习预测；
影像组学特征。

探索性结局不应在研究结束后因为结果显著才临时冒充预设主要结局。

四十二、安全性结局

安全性指标应预先定义。

常见类别：

所有不良事件；
严重不良事件；
治疗相关不良事件；
导致停药的不良事件；
特别关注的不良事件；
实验室异常；
生命体征异常；
器械缺陷；
死亡。

应说明：

观察时间；
分级标准；
因果关系评价；
事件判定人；
严重事件报告流程。

第十二部分　研究日期和随访

四十三、研究开始日期

通常是首位受试者完成入组或签署知情同意的日期。

应区分：

预计日期；
实际日期。

四十四、主要完成日期

主要完成日期是最后一名受试者完成主要结局数据收集的日期。

它不一定等于整个研究结束日期。

四十五、研究完成日期

是最后一名受试者完成所有研究规定数据收集的日期，常称：

最后一名受试者最后一次访视。

四十六、随访时间

应说明：

从何时开始；
随访到何时；
访视频率；
总持续时间；
是否电话随访；
是否使用病历或数据库随访。

“随访至出院”和“随访30天”代表不同的研究范围，不能混用。

第十三部分　伦理和受试者保护

四十七、伦理审查状态

常见状态：

已批准；
未批准；
审查中；
豁免审查；
不适用；
暂无资料。

应填写的信息

伦理委员会名称；
所属机构；
批准日期；
批准编号；
联系方式；
是否为中心伦理；
多中心研究是否还需各中心批准。

不能在尚未获批时填写“已批准”。

四十八、知情同意

可分为：

书面知情同意；
电子知情同意；
口头知情同意并留有记录；
监护人代理同意；
儿童同意或赞同；
延迟同意；
伦理批准的知情同意豁免；
紧急情况下的特殊同意安排。

儿童研究通常需要：

法定监护人书面同意；
根据年龄和理解能力取得儿童赞同；
对较大儿童提供适龄说明材料。

四十九、数据和安全监测

根据研究风险，可以设置：

数据安全监测委员会；
独立安全监测员；
申办方医学监查；
定期安全会议；
无独立监测委员会。

需要说明：

委员会是否独立；
审查频率；
是否查看未盲数据；
停止规则；
建议权限；
与申办方和研究者的关系。

低风险、小样本研究未必需要正式委员会，但仍应有安全监测责任人。

第十四部分　统计分析

五十、主要分析集

1. 意向性分析集

原则上将所有随机受试者按照最初分配的组进行分析。

2. 全分析集

在尽可能接近意向性分析原则的基础上，按照预先规定的最小排除规则形成。

3. 符合方案集

仅纳入：

完成主要研究程序；
没有重大方案违背；
依从性达到要求的受试者。

4. 安全性分析集

通常包括至少接受一次研究干预，并有安全性资料的受试者。

5. 实际治疗分析

按照实际接受的治疗进行分析。它可能破坏随机化平衡，不应无理由替代主要意向性分析。

五十一、常见统计方法分类

分类变量

卡方检验；
Fisher确切概率法；
风险比；
比值比；
风险差。

连续变量

独立样本t检验；
配对t检验；
方差分析；
Mann–Whitney U检验；
Wilcoxon符号秩检验；
重复测量模型；
混合效应模型。

时间结局

Kaplan–Meier分析；
Log-rank检验；
Cox比例风险模型；
竞争风险模型。

重复测量和整群数据

广义估计方程；
线性混合模型；
广义线性混合模型；
多水平模型。

诊断研究

灵敏度；
特异度；
阳性和阴性预测值；
似然比；
受试者工作特征曲线；
曲线下面积。

五十二、缺失数据

应提前说明：

如何记录缺失原因；
是否进行插补；
使用何种插补；
主要分析如何处理；
是否开展敏感性分析。

可选方法包括：

完整病例分析；
多重插补；
混合效应模型；
逆概率加权；
最佳—最差情景分析；
跳点或模式混合敏感性分析。

“最后一次观测值结转”不应在缺乏合理依据时机械使用。

五十三、亚组分析

亚组应尽量预先规定。

常见亚组：

年龄；
性别；
基线严重程度；
研究中心；
既往治疗；
生物标志物；
手术类型。

应优先进行交互作用检验，而不是仅比较“某亚组显著、另一亚组不显著”。

五十四、中期分析和停止规则

中期分析可能用于：

疗效；
无效性；
安全性；
样本量重新估计。

应说明：

进行时间；
数据比例；
统计界值；
谁查看数据；
谁提出停止建议；
是否调整总I类错误。

不能在研究进行中随意查看数据，再根据结果决定是否停止。

第十五部分　数据共享与结果报告

五十五、个体受试者数据共享

常见选择：

是；
否；
尚未决定。

如果计划共享，应说明：

共享哪些数据；
是否去标识化；
是否共享数据字典；
是否共享研究方案；
是否共享统计分析计划；
从何时开始；
共享多久；
向谁共享；
用于何种研究；
如何申请；
是否需要数据使用协议。

仅填写“可联系作者获取”通常不够具体。

五十六、结果摘要

研究完成后，应根据平台规则更新：

受试者流程；
基线资料；
主要结局结果；
次要结局结果；
不良事件；
统计估计和置信区间；
研究方案或统计分析计划；
论文或结果链接。

登记结果与论文结果应保持一致。如发生合理变更，应保留变更日期和理由。

第十六部分　登记前最终核对

五十七、研究设计一致性

检查以下内容是否彼此一致：

科学题目；
研究类型；
随机方式；
盲法；
干预模型；
分配比例；
样本量；
主要结局；
统计方法。

五十八、文件间一致性

登记内容应与以下材料核对：

研究方案；
伦理申请；
知情同意书；
病例报告表；
样本量计算；
随机化计划；
统计分析计划；
研究者手册；
经费任务书。

五十九、中英文一致性

重点检查：

否定词；
数字；
小数点；
药物剂量；
μg与mg；
给药途径；
时间点；
研究组数；
样本量；
主要结局；
招募状态；
机构名称。

语言通顺并不代表医学含义正确。

六十、最常见的登记错误

研究已经开始才登记，却填写预计开始日期；
将非随机研究写成随机研究；
把交替分组写成随机分组；
混淆随机序列生成和分配隐藏；
只写“双盲”，没有说明谁被设盲；
主要结局没有定义；
主要结局缺少评价时间点；
样本量与伦理方案不一致；
干预措施缺少剂量、频率或疗程；
纳入和排除标准相互重复；
中英文剂量或样本量不同；
招募状态长期不更新；
研究终止后没有填写终止原因；
论文中的主要结局与注册记录不同；
把经费来源误写为申办方；
使用个人联系方式，导致后续失效；
将所有次要结局写在一个无法区分的大段落中；
自动翻译后未核查机构名称和专业术语；
对缺失信息进行猜测；
由自动化工具直接点击最终提交而未经研究负责人审核。

结语

高质量的临床试验登记并不是把研究方案机械复制到网页中，而是将研究的核心科学设计转化为清楚、稳定、可公开核查的结构化信息。

其中最需要准确区分的概念包括：

干预性研究与观察性研究；
随机分配与非随机分配；
随机序列生成与分配隐藏；
分配隐藏与盲法；
单组、平行、交叉、析因和序贯设计；
优效、非劣效和等效框架；
主要结局、次要结局和探索性结局；
计划样本量与实际样本量；
中止干预、退出研究和剔除分析；
主要完成日期与研究完成日期。

登记者应以已经获得伦理审查或准备提交伦理审查的正式研究方案为依据。任何自动识别、自动翻译或自动填报功能都只能用于提高效率，不能代替主要研究者、方法学专家和统计人员的最终核查。

临床试验登记全项目教学：从研究设计分类到规范填写

一、什么是临床试验登记

第一部分 研究识别信息

二、注册平台与注册号

1. 主要注册平台

2. 主要注册号

3. 次要识别号

三、公开题目

推荐包含的信息

示例

不建议

四、科学题目

示例

常见错误

五、研究简称

可填写类型

注意事项

第二部分 资助、申办和责任主体

六、经费或物质支持来源

主要分类

填写原则

七、主要申办方

可能的主要申办方

研究者发起研究

八、次要申办方或合作申办方

九、研究负责人和联系人

1. 主要研究者

2. 科学问题联系人

3. 公众咨询联系人

第三部分 研究类型与总体设计

十、研究类型

1. 干预性研究

2. 观察性研究

3. 扩大使用或同情使用

十一、研究阶段

1. 早期探索或Phase 0

2. I期

3. I/II期

4. II期

5. II/III期

6. III期

7. IV期

8. 不适用

十二、研究主要目的

常见分类

第四部分 分配方式、随机化与分配隐藏

十三、分配方式

1. 随机分配

2. 非随机分配

3. 不适用

需要特别注意

十四、随机单位

常见类型

十五、随机序列生成方法

1. 简单随机化

2. 区组随机化

3. 分层随机化

4. 分层区组随机化

5. 最小化法

6. 反应适应性随机化

7. 剂量递增算法

十六、分配比例

为什么不一定都采用1:1

十七、分配隐藏

常见合格方法

信封法应具备

不合格或高风险方法

第五部分 干预模型和试验框架

十八、干预模型

1. 单组设计

2. 平行组设计

3. 交叉设计

4. 析因设计

5. 序贯分配设计

十九、试验框架

1. 优效性试验

2. 非劣效性试验

3. 等效性试验

4. 探索性试验

5. 可行性或先导试验

第一部分　研究识别信息

第二部分　资助、申办和责任主体

第三部分　研究类型与总体设计

第四部分　分配方式、随机化与分配隐藏

第五部分　干预模型和试验框架

第六部分　盲法

第七部分　观察性研究设计分类

第八部分　疾病、干预与研究分组

第九部分　研究对象和资格标准

第十部分　样本量与招募